Seattle Children's fonda BrainChild Bio, una startup che sviluppa terapie per tumori al cervello incurabili

Seattle Children's sta lanciando BrainChild Bio, una startup biotecnologica che affronta il cancro nel sistema nervoso centrale con un focus iniziale sui trattamenti per i bambini.
L'azienda di fase clinica viene lanciata da Seattle Children's Therapeutics, un centro di innovazione all'interno dell'ospedale pediatrico.
Il dottor Michael Jensen lascia il suo ruolo di vicepresidente dell'hub per diventare fondatore e direttore scientifico di BrainChild Bio.
La startup ha una licenza esclusiva per utilizzare la nuova tecnologia CAR T-cell sviluppata da Jensen e dal suo team.
"Si concentrerà davvero sulla rivoluzione del [trattamento] del cancro nel sistema nervoso centrale", ha detto Jensen.
L’approccio utilizza l’immunoterapia con cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR), che riprogramma geneticamente le cellule immunitarie dei pazienti per uccidere le cellule cancerose.
Le cellule T CAR agiscono come un “bisturi di dimensioni cellulari”, ha detto Jensen, per eliminare metaforicamente la malattia.
La startup si rivolge inizialmente al glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), un tumore raro e incurabile che colpisce il tronco encefalico.
Dopo la diagnosi, i pazienti vivono tipicamente dai 12 ai 16 mesi e possono ricevere radiazioni solo come terapia palliativa.
Ogni anno a circa 600 bambini statunitensi viene diagnosticata la DIPG e si stima che ci siano 10.000 casi a livello globale.
Jensen e il suo team del Seattle Children's Therapeutics hanno condotto quattro studi clinici utilizzando terapie con cellule T CAR mirate ai tumori pediatrici del sistema nervoso centrale in circa 100 pazienti.
Un sottoinsieme di questi sono casi DIPG.
I dati sull'efficacia del trattamento saranno condivisi in un forum scientifico il prossimo anno, ma i risultati preliminari sono promettenti, ha detto Jensen.
La terapia viene erogata direttamente nel sistema nervoso centrale, bypassando la barriera emato-encefalica che può bloccare altri trattamenti.
E i pazienti possono essere trattati ripetutamente, garantendo che le cellule T CAR sferrano un attacco prolungato ai tumori.
La nuova impresa sta ricevendo un importo non reso noto di finanziamenti da Seattle Children's che dovrebbe garantire due anni di passerella, ha detto Jensen.
"Con i nostri studi clinici e i nostri programmi accademici, possiamo curare e aiutare decine o decine di dozzine di pazienti", ha affermato Jensen.
“Ma senza un’impresa commerciale che renda tutto questo scalabile e sostenibile nel tempo, non avremo l’impatto possibile con questi farmaci trasformativi”.
La startup affitterà lo spazio dell'ospedale pediatrico all'interno del suo Building Cure nel centro di Seattle.
Occuperà il decimo piano dell'edificio, che ospita anche il Seattle Children's Therapeutics.
BrainChild Bio porterà con sé circa 18 dipendenti di ricerca e sviluppo della Seattle Children's Therapeutics, che continueranno a lavorare sulla leucemia infantile, sul lupus e su altre malattie.
Jensen ha lavorato per tre decenni come medico-scienziato, guidando il team di ricerca e sviluppo di Seattle Children's Therapeutics negli ultimi 13 anni.
È anche co-fondatore di Umoja Biopharma e Juno Therapeutics di Seattle, che è stata acquistata da Bristol Myers Squibb e ora produce la terapia con cellule T CAR utilizzata commercialmente per trattare il linfoma negli adulti.
Steven Brugger entrerà a far parte di BrainChild Bio come CEO.
La sua esperienza nel settore farmaceutico abbraccia 40 anni, più recentemente come CEO di Affinivax, una società di vaccini acquisita lo scorso anno da GSK per 3,3 miliardi di dollari.
Nel marzo 2022, Seattle Children's Therapeutics ha annunciato una partnership con Cellevolve Bio, una società di sviluppo e commercializzazione con sede a San Francisco, per portare avanti tre studi clinici sui tumori del sistema nervoso centrale nei bambini.
Nel maggio di quest'anno, Seattle Children's ha lanciato un quarto studio incentrato sui trattamenti con cellule T CAR per pazienti pediatrici DIPG.
Alla domanda sulla collaborazione, Jensen ha detto: "Non esiste alcuna relazione stabilita tra Cellevolve e BrainChild Bio".
Sul suo sito web, Cellevolve non elenca Seattle Children's come partner.
Jensen spera che BrainChild Bio possa passare rapidamente alla commercializzazione.
I gliomi del tronco encefalico sono rari e BrainChild potrebbe richiedere e ricevere la designazione per il suo trattamento sia come farmaco orfano che come terapia rivoluzionaria.
Le designazioni possono accelerare il processo di approvazione della Food and Drug Administration statunitense, oltre a fornire incentivi finanziari tra cui agevolazioni fiscali e un periodo di sette anni di esclusività di mercato per il farmaco.
Sebbene BrainChild Bio si concentri inizialmente sul DIPG, prevede di espandersi infine ad altri tumori cerebrali pediatrici e adulti, inclusi il glioblastoma e le metastasi cerebrali.
Ogni anno a circa 150.000 americani viene diagnosticato un cancro che ha metastatizzato al cervello, ha detto Jensen, che in genere è fatale.