Gates Foundation e NIH impegnano $ 200 milioni per rendere le terapie geniche più economiche

Il farmaco più costoso del mondo, un trattamento per l'atrofia muscolare spinale realizzato da Novartis, viene fornito con una fattura di $ 2,1 milioni.
La terapia genica fa parte di una nuova classe di farmaci che possono potenzialmente curare malattie intrattabili manipolando la genetica dei pazienti.
Questi trattamenti hanno suscitato un'ondata di entusiasmo e di confusione generale su come pagarli.
È in questo contesto che la Bill & Melinda Gates Foundation e il National Institute of Health stanno impegnando 200 milioni di dollari in quattro anni per finanziare cure basate sui geni per l'HIV e le malattie delle cellule falciformi che possono essere consegnate a basso costo alle persone nei paesi in via di sviluppo.
"Negli ultimi anni, i trattamenti a base di geni sono stati rivoluzionari per i rari disturbi genetici e le malattie infettive", ha dichiarato il dottor Trevor Mundel, presidente del programma sanitario globale della Fondazione Gates, in una nota.
“Mentre questi trattamenti sono entusiasmanti, le persone nei paesi a basso e medio reddito non hanno accesso a queste scoperte.
Lavorando con NIH e scienziati in tutta l'Africa, miriamo a garantire che questi approcci miglioreranno la vita delle persone più bisognose e offriranno l'incredibile promessa di trattamenti basati sui geni nel mondo della salute pubblica.
"Negli ultimi 20 anni, il La Gates Foundation ha investito $ 10 miliardi in sforzi volti a combattere la malaria, la poliomielite, l'influenza e risolvere i problemi di risanamento, tra le altre iniziative.
Le due malattie colpiscono in modo sproporzionato le persone nell'Africa sub-sahariana, che ospita il 67% di tutte le persone con HIV.
Più di 11 milioni di bambini nasceranno con anemia falciforme nella regione nei prossimi 30 anni, ha detto NIH.
"Stiamo perdendo troppo del futuro dell'Africa a causa di anemia falciforme e HIV", ha affermato Matshidiso Rebecca Moeti, direttore regionale per l'Africa dell'Organizzazione mondiale della sanità.
"Battere queste malattie richiederà un nuovo modo di pensare e un impegno a lungo termine".
Un grande ostacolo scientifico sarà trovare trattamenti curativi che non assomigliano alle terapie genetiche di oggi, che comportano il prelievo di sangue dai pazienti, la riprogettazione delle loro cellule e la reinfusione del sangue – un processo costoso che richiede un'ampia infrastruttura.
Invece, le organizzazioni sperano di creare terapie che possono essere erogate direttamente nel corpo del paziente.
Le organizzazioni sperano di identificare trattamenti promettenti e finanziarli attraverso studi clinici nel prossimo decennio.